Medicijn KUL-team zet gevolgen ziekte van Duchenne stop
De ziekte van Duchenne is een erfelijke neuromusculaire aandoening die wereldwijd 1 op 3.500 jongens treft. De eerste symptomen - motorische problemen en spierpijnen - treden op in de eerste levensjaren. Rond de leeftijd van 9 jaar belanden de patiënten in een rolstoel, om op jongvolwassen leeftijd te overlijden door aantasting van ademhalings- en hartspieren.
Voor deze ziekte bestaat er nog geen afdoende behandeling. Met glucocorticosteroïden is het mogelijk om de spierverzwakking in beperkte mate te vertragen, maar door de vele nevenwerkingen kunnen de patiënten het middel niet langdurig gebruiken.
Het nieuwe middel Raxone/Catena wordt daarentegen wel goed verdragen en er werden tijdens testen bovendien geen schadelijke bijwerkingen vastgesteld.
Aan de ontwikkeling van het product ging een lange periode van onderzoek vooraf. Het onderzoeksteam startte tien jaar geleden met het Zwitserse bedrijf Santhera Pharmaceuticals om "idebenone", het werkzame deel van Raxone/Catena, te testen op muizen. Nadat de testresultaten op muizen en vervolgens op een kleine groep patiënten veelbelovend waren, werd een meer grootschalige studie gestart.
Bij 64 Europese en Noord-Amerikaanse Duchenne-patiënten die het middel 52 weken lang toegediend kregen, bleek de kracht van de ademhalingsspieren en andere longfunctieparameters bijna gestabiliseerd, terwijl die bij andere patiënten significant achteruit gegaan was.
De bevindingen van het onderzoek zijn eerder deze maand gepubliceerd in het prestigieuze medisch vakblad The Lancet, en werden op 24 april in Washington DC voorgesteld door professor Buyse tijdens de jaarlijkse meeting van de American Academy of Neurology.
